罕見血液疾病新藥3月納健保 每人年省174萬藥費

健保署今（25日）公佈3月新制，將多項藥品納入給付。（本報資料照）

陣發性夜間血紅素尿症（PNH）是一種罕見而複雜的血液疾病，患者因基因突變，產生慢性溶血、造血機能異常、血栓等問題。健保署今公佈3月新制，將這項罕藥納入給付，治療人數第1年至第5年約24人~31人，每人可省下一年174萬藥費；另一項適用於復發型多發性硬化症的罕藥，此次也擴增給付，從2線治療轉爲1、2線都能使用，第1年至第5年約37～118人受惠，每人每年可省下39萬元藥費。

健保署醫審及藥材組參議張惠萍表示，現行健保共給付3種PNH用藥，但部分病患使用後，仍會出現血管外溶血，需要進入第2線治療，卻無藥可用，此次健保署將2線用藥的缺口補齊，將含danicopan成分藥品納入給付。

張惠萍說，臨牀試驗顯示，病患接受治療第12周時，不論是主要療效指標、關鍵次要療效指標，皆可達到統計上顯著改善。未來病患使用此藥，需通過事前審查，原則上每半年一次，健保署並未規定只能使用12周，若醫師評估有繼續使用需求，仍可繼續開立。

另外，健保署3月起也放寬復發型多發性硬化症的藥品（cladribine成分藥品）的使用，從原本的第2線治療，改爲1、2線都能用，讓第1線的病患多一種選擇。依據樞紐試驗CLARITY試驗，在前1年內曾有至少1次復發病人中，以cladribine治療2年時，2年內複發率顯著低於安慰劑組。張惠萍表示，這項藥品可用使用2年，第3、4年可不必用藥。若不幸復發，也可重新提出事前審查再使用。

於此同時，健保署也將含faricimab成分藥品進行擴增使用，從原本的溼性老年性黃斑部退化（wAMD）、糖尿病黃斑部水腫（DME）、息肉狀脈絡膜血管病變（PCV）3項適應症，擴大至4項，將視網膜靜脈阻塞續發之黃斑部水腫納入。張惠萍表示，與既有的藥品相比，此藥只要16周點一次即可，對病患具有方便性，也能達到相當的療效。健保收載後，預估第1年至第5年可治療約352～1758眼，病患每眼每年可省下9.8萬藥費。

此外，健保署3月起，也修訂含beclometasone／formoterol／glycopyrronium成分藥品Trimbow的給付規定。健保署醫審及藥材組組長黃育文說，這款藥品爲三合一的複方，分爲100mg、200mg的規格，其中100mg的產品過去只能用於慢性阻塞性肺病（COPD），此次擴增適應症，開放氣喘使用。而200mg產品，則是新納入給付，只能用於氣喘治療。健保署預估治療人數第1～至第5年約4619～2萬6263人，人年藥費約1.5萬元。