AADC億元治療遭疑　家長不忍病童面對殘酷：盼能與孩子一起老去

▲臺大醫院當年召開AADC缺乏症基因治療獲歐盟覈准上市記者會。如今此珍貴成果納入健保，卻遭質疑不符合社會公平。（圖／臺大醫院提供）

記者邱俊吉／臺北報導

罕見疾病AADC缺乏症基因治療費用昂貴，有醫師質疑納入健保是否符合社會公平。對此質疑，AADC病友聯誼會發出公開聲明，強調絕對不會對病童說「有人嫌藥貴而覺得你們不該活着」，家長都希望能和孩子一起老去，而且用藥後不是隻能活到20歲，活更久不只一人，希望臺灣社會能展現更多善意。

近期衛福部宣佈健保給付要價上億元的罕見疾病AADC（芳香族L-胺基酸脫羧酶）缺乏症治療，引發醫界論戰。病友會與罕病基金會發出聯合聲明，首先感謝臺大醫院胡務亮教授團隊自2010年開始，爲病童努力研發新療法，10多年來不放棄任何可能，並接受罕病基金會與張榮發基金會協助，目前約有30名病友利用臨牀試驗的方式獲得治療。

對於用藥的正負面討論，病友會認爲，這些孩子和其他罕病患者一樣，承受生命傳承的隨機風險而致病，但相對幸運有一次性的昂貴基因治療，躲掉終生用藥的無限壓力，希望社會能將關注擴及到其他罕病患者及罕病藥物議題。

病友會強調，該會不願意接觸太多紛擾，更不可能對孩子說「有人嫌藥貴而覺得你們不該活着」這種傷人的話。讓孩子儘可能有快樂的成長環境，是每一位有孩子的家長共同努力目標，但錯誤的資訊必須澄清，例如「只能延長壽命到20歲」的說法，目前已接受治療的患者中，已有年齡達20歲者，且不只一人。

在聲明最後，病友會指出，當然希望能和孩子一起老去，這是每位爲人父母最微薄的願望，相信在21世紀的臺灣進步社會，善意一定大於誤解造成的歧視，請孩子能沈浸在善意裡，安心而有尊嚴地活着。